: 3
: 19
تويت
قطرات العلاج الجيني تعيد الإبصار للمراهق بعد أن تسبب المرض الوراثي في ظهور ندوب في عينيه
وُلد طفل بحالة وراثية نادرة تسببت في تراكم النسيج الندبي في عينيه ، مما جعله أعمى قانونيًا - ولكن الآن ، أعاد العلاج الجيني الجديد الذي تم تقديمه عن طريق قطرة العين رؤيته ، حسبما ذكرت وكالة أسوشيتد برس .
يبلغ الصبي الآن ، أنطونيو فينتو كارفاخال ، 14 عامًا. يعاني من انحلال البشرة الفقاعي الحثلي ، وهي حالة وراثية تمنع خلايا الناس من صنع نوع معين من الكولاجين ، وهو بروتين هيكلي رئيسي. تسمى أحيانًا "مرض الفراشة" ، وهي الحالة التي تجعل الجلد حساسًا للغاية عند اللمس وبالتالي يكون عرضة للبثور والجروح المزمنة. لأن الكولاجين هو أيضًا مكون رئيسي للقرنية - طبقة الأنسجة الشفافة التي تغطي الجزء الأمامي من العين - يمكن أن يؤدي المرض أيضًا إلى ظهور تقرحات وتآكل وتندب في العين . في حالات مثل حالة أنطونيو ، يمكن أن يؤدي هذا إلى العمى
في الآونة الأخيرة ، تمت الموافقة على أول علاج على الإطلاق لانحلال البشرة الفقاعي الحثلي من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA). العلاج الجيني ، المسمى Vyjuvek ، هو هلام موضعي يقوم بفركه المستخدمون على جلدهم المتقرح ، ويعمل عن طريق توصيل نسخ عاملة من جين الكولاجين المكسور إلى خلاياهم. وبالتالي ، فإن العلاج يساعد على منع ظهور بثور جديدة أثناء شفاء الجلد. ومع ذلك ، فإنه لا يغير الحمض النووي للخلايا بشكل دائم ، لذلك يجب إعادة تطبيقه بانتظام.
https://www.livescience.com/health/g...rce=SmartBrief
وُلد طفل بحالة وراثية نادرة تسببت في تراكم النسيج الندبي في عينيه ، مما جعله أعمى قانونيًا - ولكن الآن ، أعاد العلاج الجيني الجديد الذي تم تقديمه عن طريق قطرة العين رؤيته ، حسبما ذكرت وكالة أسوشيتد برس .
يبلغ الصبي الآن ، أنطونيو فينتو كارفاخال ، 14 عامًا. يعاني من انحلال البشرة الفقاعي الحثلي ، وهي حالة وراثية تمنع خلايا الناس من صنع نوع معين من الكولاجين ، وهو بروتين هيكلي رئيسي. تسمى أحيانًا "مرض الفراشة" ، وهي الحالة التي تجعل الجلد حساسًا للغاية عند اللمس وبالتالي يكون عرضة للبثور والجروح المزمنة. لأن الكولاجين هو أيضًا مكون رئيسي للقرنية - طبقة الأنسجة الشفافة التي تغطي الجزء الأمامي من العين - يمكن أن يؤدي المرض أيضًا إلى ظهور تقرحات وتآكل وتندب في العين . في حالات مثل حالة أنطونيو ، يمكن أن يؤدي هذا إلى العمى
في الآونة الأخيرة ، تمت الموافقة على أول علاج على الإطلاق لانحلال البشرة الفقاعي الحثلي من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA). العلاج الجيني ، المسمى Vyjuvek ، هو هلام موضعي يقوم بفركه المستخدمون على جلدهم المتقرح ، ويعمل عن طريق توصيل نسخ عاملة من جين الكولاجين المكسور إلى خلاياهم. وبالتالي ، فإن العلاج يساعد على منع ظهور بثور جديدة أثناء شفاء الجلد. ومع ذلك ، فإنه لا يغير الحمض النووي للخلايا بشكل دائم ، لذلك يجب إعادة تطبيقه بانتظام.
https://www.livescience.com/health/g...rce=SmartBrief
تعليق