: 3
: 23
تويت
السعودية تعتمد علاجًا جينيًا لفقر الدم المنجلي و”الثلاسيميا”
العلاج الجديد، الذي يستند إلى تكنولوجيا مبتكرة في مجال التحرير الجيني، نقلة نوعية في معالجة الأمراض الوراثية
أعلنت الهيئة العامة للغذاء والدواء اليوم عن اعتمادها لعلاج مبتكر باسم “كاسجفي (Casgevy)“، والذي يعد العلاج الأول من نوعه الذي يستخدم تقنية التحرير الجيني المبتكرة “كريسبر-كاس9” لمعالجة مرضي فقر الدم المنجلي والثلاسيميا.
وفي تصريح للهيئة، تم التأكيد على أن هذا العلاج الجديد قد تم تقييم فعاليته وسلامته وجودته، حيث يعمل العلاج عبر التدخل الجيني للطفرة الوراثية في الجين المتضرر.
وهذا يمكن الجسم من إنتاج الهيموجلوبين بشكل صحيح، وذلك من خلال استخلاص خلايا جذعية من نخاع عظم المريض وتعديلها جينيا في المختبر، ليتم بعد ذلك زراعتها مجدداً في جسم المريض مما يمنح تأثيراً علاجياً طويل المدى.
مرض فقر الدم المنجلي والثلاسيميا يعتبران من الأمراض الوراثية التي تنتج نتيجة للطفرات في الجينات المسؤولة عن تكوين الهيموجلوبين. هذه الطفرات تؤدي إلى تغيير شكل كريات الدم الحمراء، مما يعيق حركتها في الأوعية الدموية، مسببة آلامًا شديدة ونقصًا في نقل الأكسجين إلى خلايا الجسم، مما ينجم عنه ظهور الأعراض المصاحبة للأزمات عند المصابين بهذه الأمراض، مثل الألم الشديد وضيق التنفس.
وقد أشارت التقارير إلى أن هذا العلاج الجديد يعد خطوة هامة نحو معالجة هذه الأمراض الوراثية المعقدة، والتي تسبب معاناة كبيرة للمرضى وتؤثر على نوعية حياتهم.
يعتبر اعتماد الهيئة العامة للغذاء والدواء لهذا العلاج الجديد خطوة رائدة تفتح آفاقًا جديدة في مجال علاجات الأمراض الوراثية، وتُعزز الأمل لدى المرضى وأسرهم في إيجاد حلول طبية مبتكرة لتخفيف معاناتهم وتحسين جودة حياتهم.
يتوقع أن يكون هذا العلاج الجديد، الذي يستند إلى تكنولوجيا مبتكرة في مجال التحرير الجيني، نقلة نوعية في معالجة الأمراض الوراثية، وقد يمثل أملًا كبيرًا للملايين من المرضى حول العالم الذين يعانون من هذه الحالات الصعبة.
https://www.spa.gov.sa/N2025997
العلاج الجديد، الذي يستند إلى تكنولوجيا مبتكرة في مجال التحرير الجيني، نقلة نوعية في معالجة الأمراض الوراثية
أعلنت الهيئة العامة للغذاء والدواء اليوم عن اعتمادها لعلاج مبتكر باسم “كاسجفي (Casgevy)“، والذي يعد العلاج الأول من نوعه الذي يستخدم تقنية التحرير الجيني المبتكرة “كريسبر-كاس9” لمعالجة مرضي فقر الدم المنجلي والثلاسيميا.
وفي تصريح للهيئة، تم التأكيد على أن هذا العلاج الجديد قد تم تقييم فعاليته وسلامته وجودته، حيث يعمل العلاج عبر التدخل الجيني للطفرة الوراثية في الجين المتضرر.
وهذا يمكن الجسم من إنتاج الهيموجلوبين بشكل صحيح، وذلك من خلال استخلاص خلايا جذعية من نخاع عظم المريض وتعديلها جينيا في المختبر، ليتم بعد ذلك زراعتها مجدداً في جسم المريض مما يمنح تأثيراً علاجياً طويل المدى.
مرض فقر الدم المنجلي والثلاسيميا يعتبران من الأمراض الوراثية التي تنتج نتيجة للطفرات في الجينات المسؤولة عن تكوين الهيموجلوبين. هذه الطفرات تؤدي إلى تغيير شكل كريات الدم الحمراء، مما يعيق حركتها في الأوعية الدموية، مسببة آلامًا شديدة ونقصًا في نقل الأكسجين إلى خلايا الجسم، مما ينجم عنه ظهور الأعراض المصاحبة للأزمات عند المصابين بهذه الأمراض، مثل الألم الشديد وضيق التنفس.
وقد أشارت التقارير إلى أن هذا العلاج الجديد يعد خطوة هامة نحو معالجة هذه الأمراض الوراثية المعقدة، والتي تسبب معاناة كبيرة للمرضى وتؤثر على نوعية حياتهم.
يعتبر اعتماد الهيئة العامة للغذاء والدواء لهذا العلاج الجديد خطوة رائدة تفتح آفاقًا جديدة في مجال علاجات الأمراض الوراثية، وتُعزز الأمل لدى المرضى وأسرهم في إيجاد حلول طبية مبتكرة لتخفيف معاناتهم وتحسين جودة حياتهم.
يتوقع أن يكون هذا العلاج الجديد، الذي يستند إلى تكنولوجيا مبتكرة في مجال التحرير الجيني، نقلة نوعية في معالجة الأمراض الوراثية، وقد يمثل أملًا كبيرًا للملايين من المرضى حول العالم الذين يعانون من هذه الحالات الصعبة.
https://www.spa.gov.sa/N2025997
تعليق